Ośmioletni Maksymilian Tocki z Leska, chorujący na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD), potrzebuje około 15 milionów złotych na leczenie w USA. Terapia genowa to obecnie jedyna metoda mogąca zatrzymać postępujący zanik mięśni u chłopca.
DMD jest rzadką chorobą genetyczną, która prowadzi do całkowitej niepełnosprawności i niewydolności krążeniowo-oddechowej. Kluczowym warunkiem podania leku jest odpowiedni stan fizyczny pacjenta, co sprawia, że czas na zebranie środków jest ograniczony.
